España será el primer país del mundo en aplicar un tratamiento contra la anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a la médula ósea

España será el primer país del mundo en aplicar un tratamiento para la anemia de Fanconi, una enfermedad rara hereditaria que afecta principalmente a la médula ósea y ocasiona una reducción en la producción de todos los tipos de células sanguíneas, malformaciones congénitas y una predisposición a diferentes formas de cáncer.

Según los plazos previstos, pacientes de este trastorno genético muy poco frecuente, cuya esperanza de vida ronda los 30 años, comenzarán a ser tratados dentro de un año y medio en el Hospital Universitario Infantil Niño Jesús de Madrid.

Bueren, referente internacional en terapia génica y celular y director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT).

Bueren ha impartido este martes la conferencia 'Progresos y desafíos de las terapias avanzadas para enfermedades raras', celebrada en el marco de Biospain, el encuentro internacional de biotecnología que se celebra hasta el 1 de octubre en el BEC de Baracaldo (Vizcaya).

Durante su ponencia, el experto en terapia génica y celular ha detallado su experiencia en dos casos de éxito, el de la deficiencia de adhesión leucocitaria-1 (LAD-1), una inmunodeficiencia genética y rara que impide que los glóbulos blancos se muevan hacia las zonas con infecciones y que cuenta con una mortalidad de un 75% en niños de tres años, y el de la citada anemia de Fanconi. "Son dos modelos muy diferentes basados en investigación cien por cien española " y licenciados a la empresa norteameticana Rocket Pharma, ha expli

Dans Santé, EFE place cette histoire au centre de la journée : España será el primer país del mundo en aplicar un tratamiento para la anemia de Fanconi, una enfermedad rara hereditaria que afecta principalmente a la médula ósea y ocasiona una reducción en la producción de todos los tipos de células sanguíneas, malformaciones congénitas y una predisposición a diferentes formas de cáncer. FlexChar la retient parce qu’elle concentre recherches et discussion.